Лише одна ін’єкція на рік: генна терапія допомагає боротися зі смертельними набряками

Лише після одної ін’єкції генної терапії пацієнти протягом року можуть позбутися смертельно небезпечних ангіоневротичних набряків. До таких висновків дійшли науковці, які оприлюднили результати своїх досліджень у виданні  .

Технологія CRISPR

Генна терапія на основі технології CRISPR дозволяє спрямовано втручатися в генетичний матеріал для корекції аномальних генетичних мутацій, що викликають смертельно небезпечні захворювання.

У випадку зі спадковим ангіоневротичним набряком генна терапія спрямовується на ген, відповідальний за розвиток запалення, блокуючи його функцію.

У науковому експерименті взяли участь дев’ять пацієнтів з вродженою хворобою. Внаслідок одноразового введення ін’єкції NTLA-2002 вони на рік позбулися набряків.

Переваги генної терапії

Перші результати свідчать про ефективність лікування спадкових хвороб, як-от ангіоневротичний набряк. Однак генна терапія наразі перебуває на етапі досліджень, тож науковці мають провести більше клінічних випробувань.

Джерело: