Федеральное управление по лекарственным средствам США (FDA) одобрило новый препарат для лечения редкого генетического заболевания свертываемости крови стоимостью 3,5 млн долларов за одну дозу.
Так он стал самым дорогим лекарством в мире, сообщает Science Alert.
Новое лекарство называется Hemgenix.
Это генная терапия для лечения гемофилии В - редкого генетического заболевания, вызывающего снижение свертываемости крови.
Симптом заболевания - спонтанные и повторные кровотечения, которые крайне сложно остановить.
Hemgenix - это одноразовый внутривенный препарат, вводимый в разовой дозе и по сути представляющий лишь небольшую часть стоимости лечения, которое существует сегодня.
Продукт переносится в организм пациента при помощи вектора на основе вируса, который был специально разработан для доставки ДНК к клеткам-мишеням в печени.
После этого информация реплицируется клетками и распространяет инструкции для белка свертывания крови (фактор IX).
Напомним, в Украине начнут производить генерик противоковидного препарата Paxlovid от компании Pfizer.
В Украине ожидается повышение цен на лекарства.
Новини от Корреспондент.
net в Telegram.