Новое революционное лечение: в Британии девочка-подросток избавилась от лейкемии

У 13-летней Алиссы из Лестера был диагностирован острый Т-клеточный лимфобластный лейкоз, который нельзя было вылечить с помощью химиотерапии или трансплантации костного мозга. Не имея никаких вариантов, врачи больницы Грейт-Ормонд-Стрит в Лондоне попытались разработать новаторскую экспериментальную терапию, в которой донорские иммунные Т-клетки были генетически изменены для борьбы с раком. Об этом сообщает Mirror.

Метод, известный как базовое редактирование, — это первый случай, когда лечение рака изменило фундаментальные строительные блоки ДНК.

Специалисты изменили генетический код иммунных клеток, чтобы позволить им выслеживать и уничтожать раковые Т-клетки.

Всего через 28 дней у Алиссы наступила ремиссия, а после второй пересадки костного мозга для восстановления ее иммунной системы, лейкемия не обнаруживается. Сейчас девочка восстанавливается дома и надеется скоро вернуться в школу.

Профессор Вассем Касим, профессор клеточной и генной терапии и консультант-иммунолог в GOSH, сказал: "Это отличная демонстрация того, как с помощью групп экспертов и инфраструктуры мы можем связать передовые технологии в лаборатории с реальными результатами в лаборатории. На сегодняшний день это наша самая сложная клеточная инженерия, которая прокладывает путь к другим новым методам лечения и, в конечном итоге, к лучшему будущему для больных детей".

Чтобы создать клетки, здоровые донорские Т-клетки, потребовалось четыре этапа. Во-первых, из донорских клеток нужно было удалить рецепторы, чтобы избежать отторжения.

Затем был удален "флаг", известный как CD7, который идентифицирует их как Т-клетки, чтобы сконструированные клетки не уничтожали друг друга.

На третьем этапе был отрезан второй "флаг", названный CD52, чтобы сделать измененные клетки невидимыми для лекарств, которые давали пациенту в процессе лечения.

Наконец, был добавлен рецептор, позволяющий клеткам распознавать лейкемические Т-клетки.

Эти изменения были достигнуты путем "редактирования базы" — химического преобразования отдельных нуклеотидных оснований или букв кода ДНК, несущих инструкции.

Алиссе поставили диагноз Т-клеточный лейкоз в мае 2021 года, после длительного периода, который семья считала простудой, вирусами и общей усталостью.

Несмотря на месяцы лечения в больницах Лестера и Шеффилда, врачи не смогли взять ее болезнь под контроль и добиться ремиссии.

Киона, мать Алиссы, сказала: "Честно говоря, мы на седьмом небе от счастья — быть дома потрясающе"

Клинические испытания этого лечения в настоящее время открыты и направлены на привлечение до 10 пациентов с Т-клеточным лейкозом, которые исчерпали все традиционные варианты лечения.

Доктор Роберт Кьеза, консультант по трансплантации костного мозга и терапии CAR-Т-клетками в GOSH, сказал: "Это весьма примечательно, хотя это все еще предварительный результат, который необходимо отслеживать и подтверждать в течение следующих нескольких месяцев. Вся команда GOSH очень рада за Алиссу и ее семью, и для меня было честью работать с ними в течение последних нескольких месяцев".

Напомним, в новом исследовании ученые из Тель-Авивского университета совершили прорыв в лечении аутизма и обнаружили терапию, которая показывает эффективные результаты.