Унікальна генна терапія стане доступною для пацієнтів в Англії

У світі вперше терапія з використанням революційної технології генетичного редагування CRISPR стане доступною для пацієнтів. Завдяки угоді між Vertex Pharmaceuticals Inc. та Національною службою охорони здоров'я Англії (NHS), пацієнти з тяжкою формою бета-таласемії отримають шанс на лікування за допомогою одноразової інфузії Casgevy. Про це повідомляє Bloomberg.

Ця інноваційна терапія дозволяє вносити точні зміни в ДНК пацієнтів, що потенційно може звільнити їх від необхідності постійних переливань крові. Понад 460 пацієнтів в Англії можуть стати кандидатами на це лікування.

Casgevy буде доступний через Фонд інноваційних ліків, що забезпечить знижку на вартість препарату, яка зазвичай становить 2,1 млн доларів. Хоча дослідження показали позитивні результати, довгостроковий ефект терапії ще потребує подальшого вивчення.

Фармацевтичні компанії, зокрема AstraZeneca Plc, висловлюють занепокоєння щодо системи оцінки вартості ліків у Великій Британії. Вони застерігають, що якщо не відбудуться зміни, це може призвести до обмеження доступу пацієнтів до нових ліків та відтоку інвестицій з країни.

Цей крок є значним проривом у лікуванні генетичних захворювань та відкриває нові можливості для пацієнтів, які раніше не мали ефективних методів лікування.

Читайте також: П’є, курить та набирає вагу: розвідка розповіла про здоров’я Кім Чен Ина