Виявили, що метод лікування смертельної хвороби мозку може спричинити рак

20 жовтня, 14:21

Мовиться про новий метод лікування дитячого захворювання головного мозку – церебральної адренолейкодистрофії (CALD). Про це пише ScienceAlert.

CALD – що це?

CALD виникає через мутацію в гені ABCD1, який не дозволяє організму розщеплювати довголанцюгові жирні кислоти. Це призводить до руйнування захисної оболонки навколо нервових клітин. Без лікування хвороба руйнує нервову систему, викликаючи когнітивні та рухові порушення. А без лікування призводить до смерті.

Традиційно CALD лікують пересадкою стовбурових клітин від донора. Але це доволі складно, тому що потрібно знайти донора, який підходить генетично. Крім цього, такий підхід пов'язаний з ризиком імунної реакції та відторгнення.

Тому вчені розробили метод введення гена ABCD1 у власні стовбурові клітини пацієнта за допомогою модифікованого вірусу ВІЛ. Це допомогло створити препарат, який стабілізує перебіг хвороби у 72% пацієнтів.

Це було проривом, однак виявлений ризик розвитку раку стримує ентузіазм учених щодо подібної терапії.

Чому генна терапія CALD може викликати рак

Дослідження 2 та 3 фази, обидва з яких опублікували в журналі New England Medical Journal, виявили, що у 6 з 67 пацієнтів розвинувся мієлодиспластичний синдром (МДС), який викликає рак. А ще в одного пацієнта виникла лейкемія.

Генетичні аналізи вказали на мутації, пов'язані з терапією, як на ймовірні тригери. Виникнення злоякісних пухлин викликало серйозні побоювання у вчених. Тепер дослідники зосереджені на тому, щоб зрозуміти й знизити ризики виникнення раку у пацієнтів.

Теги за темою

Діти дослідження Медицина

Джерело матеріала