Експериментальний препарат може удвічі зменшити рівень «поганого» холестерину в крові

Вчені з Координаційного центру клінічних досліджень Клівлендської клініки розробили метод редагування ДНК, який може допомогти знизити рівень «поганого» холестерину в крові. І перший етап клінічних досліджень, які вони провели, показав, що метод зберігає свою ефективність і через рік, повідомляє Science Alert.

Високий рівень «поганого» холестерину в крові — холестерину ліпопротеїдів низької щільності (ЛПНЩ) — може сприяти утворенню бляшок в артеріях, збільшуючи ризик серцево-судинних захворювань, таких як інфаркт та інсульт. На рівень холестерину ЛПНЩ впливають багато факторів, зокрема генетика, раціон харчування та вік, а лікування високого рівня холестерину може включати зміну раціону та прийом статинів.

Дослідники розробили метод редагування ДНК, використовуючи технологію CRISPR для внесення постійних генетичних змін, які можуть стійко знизити рівень холестерину ЛПНЩ після одноразового лікування.

Метод отримав назву CTX310, він покликаний імітувати природний генетичний варіант, який знижує рівень холестерину ЛПНЩ за рахунок зниження експресії печінкового білка ANGPTL3.

У деяких людей від народження зустрічаються варіанти гена, що відповідає за вироблення білка ANGPTL3, які призводять до втрати функції. Менша кількість цього білка означає, що організм краще переробляє жири, що циркулюють у крові, що корисно для підтримання балансу холестерину. CTX310 же штучно створює аналогічну генетичну зміну.

У ході дослідження, результати якого були повторно проаналізовані через 12 місяців, 15 осіб із серйозними проблемами зі здоров’ям, пов’язаними з холестерином або тригліцеридами (тип жирів, що містяться в крові), отримували внутрішньовенну інфузію наночастинок, що містять інструкції CRISPR. Один учасник дослідження помер через 179 днів після лікування, але, за словами вчених, смерть не була пов’язана з CTX310. У решти 14 учасників зберігався нижчий рівень холестерину та тригліцеридів, і нових серйозних побічних ефектів зареєстровано не було.

«Застосування CTX310 супроводжувалося невеликою кількістю побічних ефектів і спричинило стійкі зміни рівнів ANGPTL3 та атерогенних ліпопротеїнів протягом року, що ще раз підтверджує його потенціал як одноразового лікування», — заявили вчені.

Нагадаємо, експериментальна персоналізована вакцина проти раку від компаній Merck і Moderna показала позитивні попередні результати в першому в історії дослідженні пізньої стадії. Таким чином, компанії стали на крок ближче до подання заявки на схвалення цього методу лікування регуляторними органами.