Экспериментальный препарат может вдвое уменьшить количество «плохого» холестерина в крови

Ученые из Координационного центра клинических исследований Кливлендской клиники разработали метод редактирования ДНК, который может помочь уменьшить уровень «плохого» холестерина в крови. И первый этап клинических исследований, которые они провели, показал, что метод сохраняет свою эффективность и через год, сообщает Science Alert.

Высокий уровень «плохого» холестерина в крови — холестерина липопротеинов низкой плотности (ЛПНП) — может способствовать образованию бляшек в артериях, увеличивая риск сердечно-сосудистых заболеваний, таких как инфаркт и инсульт. На уровень холестерина ЛПНП влияют многие факторы, включая генетику, диету и возраст, а лечение высокого уровня холестерина может включать изменение диеты и прием статинов.

Исследователи разработали метод редактирования ДНК, используя технологию CRISPR для внесения постоянных генетических изменений, которые могут устойчиво снизить уровень холестерина ЛПНП после однократного лечения.

Метод получил название CTX310, он призван имитировать естественный генетический вариант, который снижает уровень холестерина ЛПНП за счет снижения экспрессии белка печени ANGPTL3.

У некоторых людей от рождения встречаются варианты гена, отвечающего за производство белка ANGPTL3, приводящие к потере функции. Меньшее количество этого белка означает, что организм лучше перерабатывает жиры, циркулирующие в крови, что полезно для поддержания баланса холестерина. CTX310 же искусственно создает аналогичное генетическое изменение.

В ходе исследования, результаты которого были повторно изучены через 12 месяцев, 15 человек с серьезными проблемами со здоровьем, связанными с холестерином или триглицеридами (тип жиров, содержащихся в крови), получали внутривенную инфузию наночастиц, содержащих инструкции CRISPR. Один участник исследования умер через 179 дней после лечения, но, по словам ученых, смерть не была связана с CTX310. У остальных 14 участников более низкий уровень холестерина и триглицеридов сохранялся, и новых серьезных побочных эффектов зарегистрировано не было.

«Применение CTX310 было связано с небольшим количеством побочных эффектов и вызвало устойчивые изменения уровней ANGPTL3 и атерогенных липопротеинов в течение года, что еще раз подтверждает его потенциал в качестве однократного лечения», — заявили ученые.

Напомним, экспериментальная персонализированная вакцина против рака от компаний Merck и Moderna показала положительные предварительные результаты в первом в истории исследовании поздней стадии. Таким образом, компании стали на шаг ближе к подаче заявки на одобрение этого способа лечения регуляторами.