В Китае впервые вылечили ребенку врожденную глухоту, использовав генную инженерию

Китайские врачи впервые использовали вирус, чтобы заменить некоторые ДНК в клетках внутреннего уха ребенка с врожденной глухотой. И откорректированные клетки начали воспринимать звуковые вибрации и передавать звук в мозг.

Генная терапия менее чем за месяц помогла первым детям с врожденной глухотой услышать звуки.

Врожденная глухота теперь не приговор

Ученые фармацевтической компании Regeneron и Фуданьского университета обнародовали информацию о пяти детях, родители которых согласились на испытание нового метода лечения.

Слух удалось восстановить четырем малышам, один ребенок не среагировал на новую методику.

Ученые предположили, что вероятно, неудача вызвана иммунитетом к вирусу, который ученые используют для доставки видоизмененного гена в клетки внутреннего уха.

Генная терапия призвана обеспечить нормальный уровень правильного варианта белка отоферлина, для чего в клетки внутреннего уха инъекционно вводят рабочую копию гена. Для его доставки используют безвредные модифицированные аденовирусы.

Как лечат врожденную глухоту

Достаточно единственной инъекции в завиток уха, чтобы запустить процесс восстановления слуха.

Все дети, которых пролечили по указанной методике, находятся под пристальным контролем врачей. До сих пор медики не отмечали у детей проявлений, которые бы указывали на опасность генной терапии.

В Китае экспериментом руководит , хирург и ученый из Университета Фудань в Шанхае.

Он потратил годы на разработку этого метода, тестируя инъекции генов у бесчисленных мышей и морских свинок.

— Мы доставили таки рабочий ген во внутреннее ухо, — с гордостью говорит Шу.

Кому может помочь генная терапия

Шу считает, что лечение можно сделать более эффективным. Но уже, говорит он, слух детей в среднем улучшился: они не слышали ничего ниже 95 децибел (громко, как мотоцикл), теперь же слышат примерно на уровне обычного разговора.

Новое лечение не поможет всем глухим. Это касается лишь одной конкретной причины врожденной глухоты — дефекта гена, который производит белок под названием отоферлин.

Внутреннее ухо содержит около 16 тыс. волосковых клеток, которые вибрируют на разных частотах звука. Без отоферлина эти клетки не могут передавать химические вещества, а следовательно, и информацию в мозг.

Источник: