«Безопаснее, чем CRISPR»: в США проводят клинические испытания редакторов РНК

Два новых метода редактирования РНК для лечения генетических заболеваний недавно получили одобрение для клинических испытаний, что дает надежду на более безопасные методы лечения, чем даже инновационные «генетические ножницы» CRISPR/Cas9, изобретатели которых в 2020 году получили Нобелевскую премию, пишет Nature.

«Существует гораздо лучшее понимание технологии РНК, и оно частично улучшилось благодаря РНК-вакцине и пандемии COVID. РНК теперь рассматривается как очень важная терапевтическая молекула», – говорит Эндрю Левер, биолог из Кембриджского университета.

В отличие от редактирования генома методом CRISPR, редактирование РНК не меняет гены, что может дать преимущества в плане безопасности. 

Один из препаратов для редактирования РНК разработала американская компания Wave Life Sciences. Он предназначен для лечения генетического заболевания, называемого дефицитом альфа-1-антитрипсина (AATD), которое может привести к повреждению легких и печени. Заболевание снижает выработку ААТ – белка, вырабатываемого в клетках печени, который защищает легкие от повреждений, вызванных вдыханием загрязненного воздуха или другими раздражителями.

В компании утверждают, что у мышей препарат отредактировал около 50% целевой мРНК в клетках печени, чего достаточно для оказания терапевтического эффекта. Клинические испытания препарата начались в декабре прошлого года в Великобритании и Австралии.

Еще одна американская компания – Ascidian – в прошлом месяце получила одобрение на проведение клинических испытаний редактора РНК для лечения болезни Штаргардта, вызывающей потерю зрения. У людей с этим заболеванием наблюдается несколько мутаций в одном гене, что приводит к выработке дефектного белка, который обычно защищает сетчатку.

Ascidian Therapeutics использует процесс сплайсинга РНК для удаления экзонов, содержащих мутации, и меняет их на здоровые. 

Напомним, в прошлом месяце нобелевские лауреаты призвали правительство ЕС смягчить законы для генной модификации.

Важно! Эта публикация основана на последних и актуальных научных исследованиях в сфере медицины и носит исключительно общеинформационный характер. Публикация не может быть основанием для установки каких-либо диагнозов. Если вы заболели или нуждаетесь в диагнозе, обратитесь к врачу!