Австралійські вчені розкрили таємницю хвороби Паркінсона

Дослідники Інституту медичних досліджень Уолтера та Елізи Холл в Австралії вперше у світі визначили структуру білка PINK1, який відіграє вирішальну роль у розвитку хвороби Паркінсона.

Висновки науковців, опубліковані в журналі Science, можуть стати у нагоді для розробки перших ліків, здатних уповільнити або зупинити прогресування цього нейродегенеративного захворювання.

Яу визначили структуру PINK1

Білок PINK1, відкритий понад 20 років тому, до цього часу залишався білою плямою у науці.

Завдяки методу кріоелектронної мікроскопії вчені змогли візуалізувати його тривимірну структуру, прикріплену до мембрани пошкоджених мітохондрій — енергетичних станцій клітини.

Дослідники виявили, що PINK1 активується у чотири етапи. Однак у пацієнтів з генетичними мутаціями білка цей механізм ламається.

Пошкоджені мітохондрії накопичуються, виділяють токсини і призводять до загибелі нейронів, особливо в клітинах мозку, які потребують великої кількості енергії.

—  Це наче отримати карту міста після років блукання у темряві. Ми нарешті бачимо, як PINK1 взаємодіє з мітохондріями, і це відкриває шлях до цілеспрямованих терапій, — зазначив Девід Командер, керівник проекту.

Чому це важливо

Хвороба Паркінсона є другим за поширеністю нейродегенеративним розладом після Альцгеймера.

На сьогодні не існує препаратів, які б уповільнювали або зупиняли прогресування хвороби.

Лікування зосереджене лише на усуненні симптомів (тремор, порушення рухів).

Але знаючи структуру PINK1, вчені тепер можуть розробляти молекули, які виправлятимуть дефекти мутацій.

—  Ми вперше побачили, як саме мутації PINK1 порушують роботу мозку. Відтепер ми знаємо, як це налагодити —  каже Сільві Каллегарі, провідний автор дослідження.

За думкою експертів,  розкриття таємниці PINK1 може стати початком нової ери в лікуванні хвороби Паркінсона.

Наступний крок —  розробка генетичних тестів для раннього виявлення хвороби та створенння конкретних препаратів для клінічних випробувань.

Джерело: SciTechDaily