Австралийские ученые раскрыли тайну болезни Паркинсона

Исследователи Института медицинских исследований Уолтера и Элизы Холл в Австралии впервые в мире определили структуру белка PINK1, который играет решающую роль в развитии болезни Паркинсона.

Выводы ученых, опубликованные в журнале Science, могут пригодиться для разработки первых лекарств, способных замедлить или остановить прогрессирование этого нейродегенеративного заболевания.

Яу определили структуру PINK1

Белок PINK1, открытый более 20 лет назад, до сих пор оставался белым пятном в науке.

Благодаря методу криоэлектронной микроскопии ученые смогли визуализировать его трехмерную структуру, прикрепленную к мембране поврежденных митохондрий — энергетических станций клетки.

Исследователи обнаружили, что PINK1 активируется в четыре этапа. Однако у пациентов с генетическими мутациями белка этот механизм ломается.

Поврежденные митохондрии накапливаются, выделяют токсины и приводят к гибели нейронов, особенно в клетках мозга, которые нуждаются в большом количестве энергии.

— Это как получить карту города после лет блуждания в темноте. Мы наконец видим, как PINK1 взаимодействует с митохондриями, и это открывает путь к целенаправленным терапиям, — отметил Дэвид Командер, руководитель проекта.

Почему это важно

Болезнь Паркинсона является вторым по распространенности нейродегенеративным расстройством после Альцгеймера.

На сегодня не существует препаратов, которые бы замедляли или останавливали прогрессирование болезни.

Лечение сосредоточено только на устранении симптомов (тремор, нарушение движений).

Но зная структуру PINK1, ученые теперь могут разрабатывать молекулы, которые будут исправлять дефекты мутаций.

— Мы впервые увидели, как именно мутации PINK1 нарушают работу мозга. Теперь мы знаем, как это наладить — говорит Сильви Каллегари, ведущий автор исследования.

По мнению экспертов, раскрытие тайны PINK1 может стать началом новой эры в лечении болезни Паркинсона.

Следующий шаг — разработка генетических тестов для раннего выявления болезни и создание конкретных препаратов для клинических испытаний.

Источник: SciTechDaily