Надія для дітей-метеликів: схвалили перше лікування важкого генетичного захворювання

Суть терапії полягає в тому, що клітини шкіри пацієнтів піддаються генетичному редагуванню, після чого створені з них пластини накладають на уражені ділянки, сприяючи загоєнню, про це йдеться на офіційному сайті компанії Abeona Therapeutics, яка є розробником цієї терапії, повідомляє 24 Канал.

Завдяки цьому рішенню лікування стане доступним для ширшого кола пацієнтів уже з липня цього року

Що відомо про бульозний епідермоліз

Дистрофічний бульозний епідермоліз, виникає через мутації в гені, який відповідає за вироблення колагену сьомого типу. Пацієнти з цим захворюванням мають вразливу шкіру, що легко травмується, утворюючи пухирі та рани, які важко загоюються.

Методики лікування епідермолізу орієнтовані на корекцію цього гена. Раніше, два роки тому, була схвалена генна терапія, яка передбачала доставку необхідного гена за допомогою вірусу безпосередньо у зону ураження.

Лікування бульозного епідермолізу

Нова методика, заснована на використанні генетично модифікованих клітин, діє як спеціальний пластир, що накладається на рану, дозволяючи лікувати навіть великі пошкоджені ділянки шкіри. Адже захворювання може вражати від 30 до 80 відсотків її поверхні. У ході клінічних випробувань було доведено, що цей метод сприяв загоєнню великих хронічних ран на понад 50 відсотків, одночасно зменшуючи біль у пацієнтів.

Результати першої та другої фаз випробувань, проведених із залученням семи пацієнтів, показали, що стан уражених ділянок значно покращувався протягом наступних семи років після накладання модифікованих клітин. Крім того, серйозних побічних ефектів у пацієнтів не виявлено, а лише у менш як п’яти відсотків з'явилися незначні ускладнення, такі як постопераційний біль або свербіж.

Вартість нового препарату Zevaskyn

За останніми офіційними повідомленнями, новий препарат компанії Abeona Therapeutics для лікування бульозного епідермолізу буде коштувати 3,1 мільйона доларів США за курс лікування. Остаточна ціна для пацієнта може відрізнятись залежно від країни, системи медичного страхування або державної підтримки.