$ 3,5 млн за дозу: схвалено найдорожчі ліки в світі

Управління з санітарного нагляду за якістю харчових продуктів і медикаментів США (FDA) схвалило найдорожчі ліки в світі вартістю $3,5 млн за дозу.

Повідомляється, що препарат Hemgenix — це одноразове внутрішньовенне лікування гемофілії В, розладу, при якому у людей не виробляється білок, необхідний для утворення тромбів і зупинки кровотечі.

Стандартне лікування наразі включає регулярні поїздки в лікарню для внутрішньовенних вливань, які заповнюють рівні відсутнього або дефектного фактора згортання крові.

Ядовитый запас: почему опасно копить просроченные лекарства, правила утилизации.

Нова ж терапія доставляє в печінку ген, який може виробляти відсутні фактори згортання крові.

— Хоча ціна трохи вище, ніж очікувалося, є шанси на успіх, тому що а)існуючі ліки також дуже дорогі і б) хворі на гемофілію постійно живуть в страху перед кровотечею, — зазначив інвестор в області біотехнологій Бред Лонкар.

У випробуваннях було показано, що кількість кровотеч, очікуваних протягом року, скорочується більш ніж наполовину, що звільняє 94% пацієнтів від необхідності регулярних вливань для контролю стану.