Велика Британія схвалила перший у світі метод лікування «генетичними ножицями» – DW

Велика Британія схвалила перший у світі метод лікування «генетичними ножицями» Casgevy – він дозволяє здійснювати цілеспрямоване розрізання та модифікації ДНК. Він заснований на інноваційному інструменті редагування генів CRISPR, винахідники якого Дженніфер Дудна та Еммануель Шарпантьє отримали Нобелівську премію у 2020 році, пише Die Welt.

Терапія включає взяття стовбурових клітин з кісткового мозку пацієнта і модифікацію дефектного гена в лабораторії, щоб організм міг виробляти функціонуючий гемоглобін. Потім модифіковані клітини повторно вводяться пацієнту за допомогою інфузії. Лікування потребує перебування у лікарні протягом кількох тижнів, але результат може зберегтися на все життя.

За даними Британського агентства лікарських засобів, у ході клінічних випробувань не було виявлено жодних серйозних проблем із безпекою при здійсненні даного виду лікування, однак він все одно ретельно контролюється владою. Casgevy покликаний допомогти у боротьбі з такими генетичними захворюваннями як серповидноклітинна анемія і β-таласемія у пацієнтів віком від 12 років і старше. Вони характеризуються помилками в генах гемоглобіну, який використовується еритроцитами для перенесення кисню по організму.

У людей із серповидноклітинною анемією генетична помилка може призвести до нападів дуже сильного болю, серйозних і небезпечних для життя інфекцій та анемії (при якій організму важко переносити кисень), а при β-таласемії помилка в гені може призвести до тяжкої анемії. Пацієнтам часто потрібне переливання крові кожні три-п'ять тижнів, а також ін'єкції та ліки протягом усього життя.

З 28 пацієнтів із серповидноклітинною анемією, які лікувалися у ході клінічних випробувань, 97% не зазнавали нападів сильного болю протягом року. 39 із 42 пацієнтам з β-таласемією, які покладаються на переливання крові, не потрібно було його робити протягом як мінімум 12 місяців. Трьом іншим пацієнтам вдалося скоротити кількість переливань крові як мінімум на 70%.