Метод "генетичних ножиць": схвалили терапію для лікування рідкісної хвороби крові

Мова іде про терапію Casgevy, її офіційно затвердили для лікування бета-таласемії. Розповідаємо, що відомо про метод і те, як вдалось розробити лікування.

Як діє терапія Casgevy

Під час лікування цим методом використовують "молекулярні ножиці" для вирізання дефектних частин генів, які потім можна "вимкнути" або замінити нормальною ДНК.

За її відкриття присвоїли Нобелівку

Винахідниці "генетичних ножиць" Еммануель Шарпентьє та Дженніфер А. Дудна у 2020 році отримали Нобелівську премію.

Наразі ж рішення американського регулятора FDA дозволило методу Casgevy отримати друге схвалення в США. Адже у грудні 2023 року препаратом дозволили лікувати серповидноклітинну анемію – спадкове захворювання крові.

Кому буде доступне лікування

Casgevy буде доступна на початку цього року за прейскурантною ціною 2,2 мільйона доларів.

Терапію можуть використовувати лише медзаклади, які мають практику трансплантації стовбурових клітин.

Більше про бета-таласемію, щодо якої ухвалили дозвіл

β-таласемія – це спадкове захворювання крові, що характеризується порушенням синтезу ланцюгів бета-глобіну. Носіями цієї хвороби є 1,5% населення планети.

За даними Національного інституту здоров'я Британії, близько 23 тисячі дітей щороку народжуються з тяжкою формою β-таласемії. Їхнє життя залежить від переливання крові.