Революційна генна терапія глаукоми є перспективною для відновлення зору

Вчені Дублінського коледжу Трініті розробили багатообіцяючу генну терапію глаукоми, яка захищає клітини сітківки ока та покращує функцію мітохондрій, що може значно покращити варіанти лікування. Дослідники Дублінського Трініті-коледжу створили багатообіцяючу генну терапію для лікування глаукоми, важкого захворювання очей, яке може призвести до повної втрати зору і наразі вражає приблизно 80 мільйонів людей у ​​всьому світі. Команда раніше продемонструвала потенціал цієї терапії для лікування сухої вікової макулярної дегенерації (ВМД).

Вчені щойно опублікували своє дослідження в Міжнародному журналі молекулярної генетики . Їх робота показує, як генна терапія принесла значні переваги на моделях тварин і людських клітинах, отриманих від людей з глаукомою.

Зокрема, терапія захистила ключові «гангліозні клітини сітківки» (RGC), які важливі для зору, і покращила їхню функцію на тваринній моделі глаукоми. У клітинах сітківки людини генна терапія збільшила споживання кисню та виробництво АТФ (енергії), що вказує на покращену продуктивність клітин.

Потреба в нових методах лікування глаукоми

Перший автор опублікованої дослідницької статті, доктор Софія Міллінгтон-Ворд, науковий співробітник Школи генетики та мікробіології Трініті, сказала: «Глаукома є складною групою нейропатій зорового нерва та основною причиною сліпоти. У Європі приблизно 1 з 30 людей у ​​віці від 40 до 80 років страждає на глаукому, і цей показник зростає до 1 з 10 у людей старше 90 років, тому це справді поширений стан, який потребує нових варіантів лікування».

«Це багатофакторний стан із багатьма різними факторами ризику, що ускладнює його лікування. Сучасні методи лікування глаукоми зосереджені на використанні місцевих очних крапель, хірургічному втручанні або лазерній терапії, однак результати варіюються: деякі пацієнти не реагують і/або страждають від серйозних побічних ефектів».

«Потреба в кращих варіантах лікування надихнула та спонукала нас продовжувати розробляти генну терапію, і ми в захваті від перспектив, які вона демонструє».

Обіцянка генної терапії

Нова генна терапія використовує затверджений вірус для доставки покращеного гена (eNdi1), розробленого командою Trinity. Терапія була розроблена з метою підвищення активності мітохондрій (мітохондрії є «генераторами клітинної енергії», відповідальними за виробництво АТФ) і зменшення шкідливих активних форм кисню.

Джейн Фаррар, професор-дослідник Школи генетики та мікробіології Трініті в Трініті, є старшим автором опублікованої наукової статті. Вона додала: «Розробка широко застосовних генних терапій для великої кількості пацієнтів є особливо важливою, враховуючи високі витрати на розробку, пов’язані з кожною терапією, і тут ми підкреслили, що ця терапія має реальний потенціал для посилення функції мітохондрій при глаукомі».

Трансляція досліджень клініці та пацієнтам, хоча й включає багато додаткових кроків, є наступним фокусом. Грунтуючись на цих та інших фундаментальних досягненнях, команда Trinity разом з Лоретто Каллаганом нещодавно заснувала Vzarii Therapeutics, щоб пришвидшити майбутній розвиток сухої ВМД та генної терапії глаукоми для клінічних випробувань на людях.