Более $2 млн за дозу: мальчик из Тернопольской области выиграл в лотерею дорогое лекарство

Житель города Скалат Тернопольской области Арсен Борис выиграл в лотерею препарат для лечения генетической болезни стоимостью $2,125 млн за одну дозу.

Мальчик страдает от спинального-мышечной атрофии, однако дорогостоящее лечение семья не могла себе позволить.

— Это шок, большое чудо, на которое надеялась вся наша семья… Болезнь начала прогрессировать после года. В шесть месяцев он еще мог сидеть. Но у сыночка дрожали ручки, потом он не мог самостоятельно сидеть, падал, нуждался в поддержке. Узнали, что от такой болезни есть лекарство, но оно очень дорогое, — рассказала мать мальчика Надежда Борис.

Близкие мальчика начали собирать деньги. В то же время зарегистрировались для участия в лотерее, во время которой ежемесячно распределялись такие препараты.

По словам матери, препарат прибудет в Украину как минимум через месяц. Его будут вводить в одной из клиник Охматдета в Киеве.

В США два года назад одобрили лекарство Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi). Это препарат первой генной терапии для лечения детей в возрасте до двух лет со спинальной-мышечной атрофией.

В декабре 2019 швейцарская компания-производитель препарата Novartis AG объявила о программе лотерей, в которой любой ребенок со СМА мог выиграть лечение. Система распределения дорогого препарата похожа на лотерею: раз в две недели независимая комиссия тянет жребий из заявок, поданных со всех стран, где такое лекарство не продается.

Жизнь людей с орфанными заболеваниями

Есть ряд орфанных (редких) заболеваний, от которых страдают люди.

Чаще всего такие болезни трудно лечатся, для этого необходимо дорогостоящее лечение.

Подробнее об орфанных заболеваниях читайте на Фактах ICTV.