Новое лекарство от болезни Альцгеймера: одобрено несмотря на побочные эффекты

Управление по контролю качества пищевых продуктов и медикаментов США одобрило долгожданный новый препарат, предназначенный для замедления снижения когнитивных функций у пациентов на легких и ранних стадиях болезни Альцгеймера.

Одобрение FDA препарата Leqembi, также известного как леканемаб, произошло лишь спустя несколько дней после того, как регуляторное агентство подверглось жесткой критике в отчете Конгресса за его зеленый свет другому препарату от Альцгеймера, Aduhelm.

И это было предоставлено, несмотря на результаты испытаний, показавших, что лечение моноклональными антителами несет риск отека мозга и кровотечения.

Оба препарата были одобрены с помощью ускоренного процесса, позволяющего FDA ускорить одобрение лекарства для серьезных заболеваний, когда есть неудовлетворенная медицинская потребность.

Leqembi и Aduhelm, совместно разработанные японской компанией Eisai и Biogen из Соединенных Штатов, “представляют важный прогресс в текущей борьбе за эффективное лечение болезни Альцгеймера”, — говорится в заявлении FDA.

-Болезнь Альцгеймера безмерно разрушает жизнь тех, кто ею страдает, и имеет разрушительные последствия для их близких, — сказал в заявлении Билли Данн из Центра оценки и исследования лекарств FDA.

По словам Данна, Leqembi – это новейшая терапия, направленная на лечение и влияние на основной процесс болезни Альцгеймера, а не только на лечение симптомов болезни.

Приблизительно 6,5 млн американцев страдают болезнью Альцгеймера, которая характеризуется потерей памяти и снижением остроты разума.

Предварительные данные испытаний Leqembi были обнародованы в сентябре и показали, что он замедляет снижение когнитивных функций у пациентов с болезнью Альцгеймера на 27%.

Исследование третьей фазы включало около 1,8 тыс. человек, разделенных на тех, кто получал препарат и получал плацебо, и продолжалось в течение 18 месяцев.

Полные данные испытаний, опубликованные в журнале New England Journal of Medicine, вызвали обеспокоенность частотой побочных эффектов, включая кровоизлияние и отек мозга.

Результаты показали, что 17,3% пациентов, получавших препарат, имели кровоизлияние в мозг, по сравнению с 9% получавших плацебо.

У 12,6% принимавших препарат наблюдался отек мозга, по сравнению с лишь 1,7% в группе плацебо.

Смертность зарегистрирована примерно с одинаковой частотой в обеих группах испытания препарата.

При болезни Альцгеймера два ключевых белка, тау и бета-амилоид, накапливаются в клубки и бляшки, вместе известные как агрегаты, которые приводят к гибели клеток мозга и приводят к его уменьшению.

Leqembi, вводимый внутривенно раз в две недели, действует, нацеливаясь на амилоид.

В исследовании пациенты, получавшие Leqembi, имели статистически значимое уменьшение амилоидных бляшек в мозге по сравнению с группой плацебо, у которой не было уменьшения амилоидных бета-бляшек.

Согласно докладу Конгресса, Biogen, базирующийся в Кембридже, штат Массачусетс, установил цену для Aduhelm в $56 тыс. в год.

Эйсай сказал, что Leqembi сначала будет стоить $26,5 тыс. в год, и по оценкам, через три года лекарства получат 100 тыс. американцев.

Джоан Пайк, президент и главный исполнительный директор Ассоциации Альцгеймера, приветствовала одобрение Leqembi, но выразила обеспокоенность тем, что его высокая стоимость может сделать его недоступным для большинства американцев, особенно если он не покрывается Medicare, государственной программой медицинского страхования для пожилых людей.

Источник: