Обычное лекарство от кашля. Ученые обнаружили, что амброксол лечит болезнь Паркинсона

Ранние исследования показывают, что препарат 50-летней давности может проникать в мозг и помогать выводить токсичные белки, которые, как известно, вызывают болезнь Паркинсона, пишет New Atlas.

В Фокус.Технологии появился свой Telegram-канал. Подписывайтесь, чтобы не пропускать самые свежие и увлекательные новости из мира науки!

Около десяти лет назад исследователи изучали новые методы лечения состояния, известного как болезнь Гоше. Это редкое генетическое заболевание оставляет людей с дефицитом фермента, называемого глюкоцереброзидазой (или GCase). Проверив сотни уже одобренных лекарств, исследователи обнаружили общий ингредиент сиропа от кашля под названием амброксол, повышающий активность GCase.

После этого открытия исследователи болезни Паркинсона обратили на лекарство внимание. Низкий уровень GCase в мозге был связан с патологией Паркинсона, поскольку этот фермент играет решающую роль, помогая мозгу очищать токсичные белки.

До 15% людей с болезнью Паркинсона несут специфическую мутацию гена, которая снижает выработку GCase, и многие пациенты с болезнью Паркинсона без мутации гена по-прежнему демонстрируют необычно низкий уровень GCase. Итак, если амброксол увеличивает активность GCase, может ли он работать как средство от болезни Паркинсона?

Доклинические испытания были многообещающими, и вскоре стало понятно, что лекарство потенциально может помочь пациентам с болезнью Паркинсона. Но остались два вопроса: достаточно ли препарата проникает через гематоэнцефалический барьер у людей, чтобы быть эффективным, и могут ли пациенты переносить дозы, необходимые для того, чтобы препарат был терапевтически эффективным?

Испытание фазы 2 на людях дало многообещающие ответы на эти вопросы, обнаружив, что амброксол безопасно переносится в достаточно высоких дозах, проникает в мозг и повышает уровень GCase. Исследование, опубликованное в 2020 году, также показало, что амброксол снижает уровень токсического белка альфа-синуклеина у пациентов с болезнью Паркинсона и потенциально улучшает двигательные симптомы.

Все это проложило путь к решающему испытанию третьей фазы, которое начнется в этом году в Великобритании. В исследовании планируется набрать 330 пациентов с болезнью Паркинсона, каждому участнику будет предложены либо амброксол, либо плацебо в течение двух лет.

"Это будет первый случай, когда лекарство, специально применяемое для лечения генетической причины болезни Паркинсона, достигло такого уровня испытаний. 10 лет обширной и детальной работы в лаборатории и в клинических испытаниях." — пояснил ведущий исследователь Энтони Шапира.

Ранее Фокус рассказывал, что ученые назвали основной фактор, который вызывает болезнь Альцгеймера. При этом они не отрицают, что на появление этой болезни могут влиять как генетическая предрасположенность, так и неправильное питание, высокое кровяное давление, депрессия, курение и даже заболевания ротовой полости.