Прорив в лікуванні синдрому Дауна: змогли видалити зайву хромосому

Цей метод був ефективним як для стовбурових клітин, так і для диференційованих клітин, які вже не здатні до поділу. Дослідники вважають, що ця технологія може стати основою для майбутніх генетичних терапій синдрому Дауна. Результати дослідження опубліковані в журналі PNAS Nexus, передає 24 Канал.

Як вдалося видалити цілу хромосому

Фахівці модифікували систему CRISPR-Cas9, щоб вона могла розрізати хромосому матері в специфічних для неї ділянках. Цей підхід протестували на двох типах клітин – стовбурових і фібробластах, які є клітинами сполучної тканини. У ході експериментів з’ясували, що ефективність видалення хромосоми зростає, якщо тимчасово деактивувати гени, відповідальні за відновлення ДНК.

У результаті вдалося видалити зайву хромосому з 37,5% стовбурових клітин та близько 14% фібробластів. Видалення хромосоми також сприяло покращенню здатності стовбурових клітин до поділу та зменшувало рівень активних форм кисню, потенційно шкідливих для ДНК та компонентів клітини.

Хоча поки що метод не дозволяє досягти повного видалення хромосоми у 100% клітин, науковці вважають його перспективною базою для подальшого вдосконалення технології на основі CRISPR-Cas9.

Етичність лікування синдрому Дауна

Не всі підтримують ідею лікування людей із синдромом Дауна. Є думка, що такі спроби можуть підсилювати стигматизацію та формувати сприйняття цих людей як "хворих", яких необхідно "виправити".

Противники втручання вважають, що повне усунення синдрому Дауна здатне позбавити суспільство унікального внеску, який роблять ці люди у культурне та соціальне життя. Замість того, щоб шукати шляхи повного "вилікування", вони пропонують зосередитися на покращенні якості життя для людей із цим синдромом.