Прорив у лікуванні діабету 1 типу: пацієнти позбулись залежності від інсуліну

Решта учасників випробувань також змогли значно знизити дози гормону. Ці дані були представлені на щорічній конференції Американської діабетичної асоціації та опубліковані в авторитетному журналі New England Journal of Medicine, пише 24 Канал.

Що таке діабет 1 типу

Діабет 1 типу – це аутоімунне захворювання: власна імунна система руйнує острівцеві клітини підшлункової залози, що виробляють інсулін – ключовий гормон, який контролює рівень цукру в крові. Без інсуліну глюкоза накопичується в організмі та викликає небезпечні ускладнення – від пошкодження серця та нирок до порушень зору та нервової системи.

За даними ВООЗ, з цим діагнозом живуть близько 9 мільйонів людей по всьому світу. Для більшості – це пожиттєва необхідність контролювати цукор в крові та вводити інсулін щодня.

Одне з найпідступніших ускладнень – нечутливість до гіпоглікемії: приблизно у третини пацієнтів організм перестає реагувати на різке падіння цукру, і людина не відчуває тривожних симптомів (тремтіння, пітливість, слабкість). Це може призвести до втрати свідомості, судом і навіть смерті.

Як працює Zimislecel

Основою нової терапії стали стовбурові клітини – універсальні клітини, здатні перетворюватися на будь-які інші. Фахівці Vertex знайшли спосіб вирощувати з них острівцеві клітини підшлункової залози, зокрема необхідні для вироблення інсуліну бета-клітини. Пацієнту через інфузію (крапельницю) вводять ці клітини, які приживаються в печінці та починають виконувати свої функції, нормалізуючи рівень глюкози.

Практично відразу після введення препарату учасники експерименту стали потребувати менших доз інсуліну, а вже через пів року більша частина повністю відмовилася від уколів. Епізоди гіпоглікемії припинилися за перші 90 днів. Особливо важливо, що у випробуваннях брали участь пацієнти з найважчою формою діабету та повною нечутливістю до зниження цукру.

Недоліки нового препарату

Попри успіх, новий метод вимагає пожиттєвого приймання імунодепресантів – препаратів, що пригнічують імунну систему та знижують ризик відторгнення пересаджених клітин. Це, на жаль, збільшує ймовірність інфекцій та, можливо, онкологічних захворювань у майбутньому.

Залишається невідомим, чи підійде цей спосіб пацієнтам з менш важкими формами діабету 1 типу. До 2026 року компанія планує подати заявку на схвалення Zimislecel у FDA (Управління з контролю за продуктами і ліками США).