У Великій Британії лікуватимуть рідкісні захворювання крові за новим методом генної терапії

Велика Британія офіційно підтвердила використання для лікування серповідноклітинної анемії та β-таласемії у пацієнтів віком від 12 років. Рішення було прийнято Агентством з регулювання лікарських засобів і медичної продукції Великої Британії (MHRA).

Революційний метод лікування

Генетичні захворювання, як-от серповідноклітинна анемія та β-таласемія, виникають внаслідок аномалій у генах гемоглобіну.

Препарат Casgevy – це перше у світі лікування, яке використовує інструмент редагування генів. У 2020 році  винахідники цього методу були нагороджені Нобелівською премією.

Клінічні дослідження показали, що Casgevy відновлює вироблення гемоглобіну, полегшуючи симптоми рідкісних захворювань крові без жодних ускладнень.

Фахівці сподіваються, що застосування Casgevy дозволить уникнути пересадок кісткового мозку, які раніше були основним методом лікування таких генетичних захворювань.