В Великобритании будут лечить редкие заболевания крови по новому методу генной терапии

Великобритания официально подтвердила использование для лечения серповидноклеточной анемии и β-талассемии у пациентов в возрасте от 12 лет. Решение было принято Агентством по регулированию лекарственных средств и медицинской продукции Великобритании (MHRA).

Революционный метод лечения

Генетические заболевания, такие как серповидноклеточная анемия и β-талассемия, возникают вследствие аномалий в генах гемоглобина.

Препарат Casgevy — это первое в мире лечение, которое использует инструмент редактирования генов. В 2020 году изобретатели этого метода были награждены Нобелевской премией.

Клинические исследования показали, что Casgevy восстанавливает выработку гемоглобина, облегчая симптомы редких заболеваний крови без каких-либо осложнений.

Специалисты надеются, что применение Casgevy позволит избежать пересадок костного мозга, которые ранее были основным методом лечения таких генетических заболеваний.