CRISPR – надія лікування генетичних захворювань
Автор дослідження, доктор Гіларі Лонгхерст розповів про те, як команді вдалось досягти результатів усього за одну процедуру. Їх висновки уже підтвердили у дослідженнях за учасі людей – лікування допомогло усім пацієнтам, які брали у ньому участь.
Зазначають, що понад десять пацієнтів із САН з Нової Зеландії, Нідерландів і Великої Британії припинили приймання ліків після всього однієї процедури редагування генів.
Що відомо про захворювання
Яку терапію пропонують вчені
Над розробкою нової терапії працювали учені університету Окленда, Амстердамського університетського медичного центру і Кембриджського університету. Вони вирішили використати технологію CRISPR/Cas9 для редагування гена KLKB1, який відповідає за вироблення прекалікреїну в плазмі.
У такий спосіб, завдяки редагуванню цього гена, учені досягли зниження рівня загального калікреїну в плазмі, а це своєю чергою допомогло попередити напади ангіоневротичного набряку.
Перспектива відкриття
Учені сподіваються, що поява і застосування подібних методів будуть ефективними у випадку інших генетичних захворювань. А тму закликали до подальших досліджень і наголосили, що терапія CRISPR/Cas9 може стати дійсно рятівною для пацієнтів із рідкісними спадковими захворюваннями.