Прорив у лікуванні невиліковної хвороби: розвиток вдалося уповільнити на 75%

Хвороба Гантінгтона — одна з найжорстокіших і найбільш руйнівних спадкових недуг, яка невпинно вбиває клітини мозку, маючи симптоми, що нагадують поєднання деменції, хвороби Паркінсона та БАС. Зазвичай перші ознаки з’являються у 30-40 років і призводять до смерті протягом двох десятиліть. Однак, лікарі повідомили про перший успіх у лікуванні, який називають феноменальним проривом.

Про це пише BBC.

Неймовірні 75%: прогрес хвороби сповільнився вчетверо

Професорка Сара Табрізі, директорка Центру вивчення хвороби Гантінгтона при Університетському коледжі Лондона (UCL), заявила, що дані клінічного випробування показали: розвиток хвороби у пацієнтів вдалося уповільнити на 75%.

«Ми й у найсміливіших мріях не очікували 75% уповільнення клінічного перебігу», — зізналася професорка.

Це означає, що прогресування хвороби, яке раніше займало лише один рік, після лікування може розтягнутися на чотири роки. Такий результат здатний подарувати пацієнтам десятиліття «якісного життя». Імена учасників дослідження не розголошують, проте відомо, що один із них, який пішов на пенсію за медичними показами, вже повернувся на роботу. Інші пацієнти, які мали бути прикуті до колісного крісла, досі можуть ходити.

Генна терапія: як нейрони перетворилися на «фабрики ліків»

Новий метод лікування — це складна генна терапія, яку застосовують під час 12-18 годинної нейрохірургічної операції на мозку. Хворобу Гантінгтона викликає помилка у гені гантінгтину, яка перетворює звичайний білок на вбивцю нейронів.

Мета лікування — назавжди знизити рівень цього токсичного білка за допомогою лише однієї дози ліків.

• Доставка «листоноші»: препарат, заснований на модифікованому безпечному вірусі, містить спеціальну послідовність ДНК.

• Складна операція: ліки вводять глибоко в мозок за допомогою мікрокатетера під контролем МРТ.

• Ефект «фабрики»: вірус доставляє новий фрагмент ДНК всередину клітин, перетворюючи нейрони на «фабрики з виробництва ліків».

• Блокування мутації: клітини починають продукувати матеріал, що блокує інструкції ДНК для виробництва мутованого білка.

Доктор Ед Вайлд, консультант-невролог із UCLH, підтвердив, що лікування рятує клітини мозку. Рівень нейрофіламентів (ознака загибелі нейронів) у пацієнтів не лише не зріс, як очікувалося, а був навіть нижчим, ніж на початку дослідження.

Надія для мільйонів: дорогий, але життєдайний прорив

Для таких людей, як Джек Мей-Девіс, у чиїй родині мутація передавалася поколіннями, цей прорив є абсолютно неймовірним. 30-річний Джек, який раніше був упевнений, що його чекає доля батька, тепер дивиться у майбутнє, яке «здається трохи світлішим».

Лікування визнано безпечним, хоча очікується, що воно буде дуже дорогим через складність процедури. Компанія uniQure планує подати заявку на ліцензію в США у першому кварталі 2026 року, а переговори щодо доступності в Європі та Великій Британії розпочнуться наступного року.

Професорка Табрізі вшанувала «воістину мужніх» добровольців випробування і наголосила, що ця генна терапія — «лише початок», який відкриє шлях для профілактичних методів, щоб істотно відтермінувати або навіть повністю зупинити хворобу Гантінгтона у носіїв мутації.

Процес ферментації сиру, під час якого молочний цукор (лактоза) перетворюється на молочну кислоту, може призводити до утворення сполук, які порушують мікробіом кишечника у чутливих людей. У результаті знижується кількість бактерій Bacteroides і Subdoligranulum, життєво важливих для імунної системи і здоров’я товстої кишки.

Кремль. / © Associated Press Гороскоп на жовтень 2025 року / © Associated Press Буддисти / © Associated Press Олександр Зінченко / © Associated Press